在當下創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)的生命科學(xué)領(lǐng)域，生物醫(yī)藥正持續(xù)為人類健康開辟新的可能性。如今，我國在這一領(lǐng)域的創(chuàng)新實力有目共睹——全球每4條創(chuàng)新藥研發(fā)管線中，就有一條來自中國。
細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)正成為生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新的重要“核爆點”。作為中國生物醫(yī)藥版圖中的重要一極，江蘇正在這一前沿領(lǐng)域全速前進。在2024未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展交流大會公布的“未來產(chǎn)業(yè)先行集聚發(fā)展試點”清單上，蘇州工業(yè)園區(qū)與南京江北新區(qū)入選細胞和基因技術(shù)領(lǐng)域“未來產(chǎn)業(yè)先行集聚發(fā)展試點”。目前，兩地已集聚一批龍頭企業(yè)，涌現(xiàn)出一批關(guān)鍵核心技術(shù)和標志性產(chǎn)品，蘇州、南京產(chǎn)業(yè)發(fā)展位列全國第一梯隊。
從“跟隨”到“領(lǐng)航”，眾多企業(yè)嶄露頭角
2010年，多倫多大學(xué)博士邵陽和威斯康星大學(xué)麥迪遜分校博士后李翔同時注意到一個問題：國內(nèi)在細胞和基因治療領(lǐng)域尚存空白。隨后，中國生物醫(yī)藥的發(fā)展浪潮涌動，兩人不約而同選擇江蘇作為創(chuàng)業(yè)啟航之地。2013年，邵陽回國創(chuàng)業(yè)，僅隔數(shù)月，世和基因正式落地南京江北新區(qū)。
“癌癥篩查如果能實現(xiàn)確診時降期，就能真正把防控關(guān)口前移，帶來生存期的顯著延長。高通量測序和多組學(xué)技術(shù)的進展，讓我看到它在癌癥早篩領(lǐng)域應(yīng)用的巨大潛力?！?0年后，世和基因自主研發(fā)的多癌種早篩產(chǎn)品世和鷹眼CanScan?，不僅成為全球獲得FDA突破性認證中納入信號特征最全面的多癌種早篩產(chǎn)品，同時也是國內(nèi)目前獲得該項認證中覆蓋癌種最全、篩查范圍最廣的早篩產(chǎn)品。這款產(chǎn)品顛覆傳統(tǒng)“一癌一篩”的局限，只需“一管血”就可一次性篩查9種高發(fā)癌癥。
“腫瘤，不應(yīng)是一場‘宣判’?！睅е@個目標，世和基因啟動“金陵隊列”腫瘤早篩公益科研項目，計劃覆蓋10萬45—75歲無癥狀自然人群，目前已為近1.5萬名南京居民提供2.5萬人次全套免費體檢。今年5月，以“金陵隊列”項目為基礎(chǔ)的DECIPHER-Omnia萬例多癌早篩研究成果在國際頂級學(xué)術(shù)期刊《自然醫(yī)學(xué)》發(fā)表，標志中國多癌早篩技術(shù)實現(xiàn)從“跟隨”到“領(lǐng)航”的跨越。
當邵陽團隊在實驗室攻克技術(shù)難關(guān)時，李翔選擇在蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園創(chuàng)立士澤生物，致力于在iPS衍生神經(jīng)細胞領(lǐng)域打開更多“想象空間”。2025年8月，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院手術(shù)室內(nèi)，全國首例細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)順利完成。該手術(shù)所使用的細胞藥物XS411注射液就是士澤生物自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療，這也是士澤生物于今年獲得的7項中美藥監(jiān)局雙報雙批的注冊臨床試驗之一。
“iPS細胞可以逆轉(zhuǎn)回胚胎階段，通過體外增殖、自我更新和分化，理論上可以分化成人體的300多種細胞類型并用于替代型治療。”李翔將目光集中在帕金森病與漸凍癥兩項危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的干細胞療法上，并研發(fā)出目前全球唯一用于治療漸凍癥的iPS衍生細胞藥物，多個治療方法創(chuàng)下“首例”“唯一”。
從點狀創(chuàng)新到集群成勢，產(chǎn)業(yè)生態(tài)蔚然成形
世和基因和士澤生物的跨越不是孤例。近年來，江蘇細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢頭迅猛，現(xiàn)已形成從基礎(chǔ)研究、研發(fā)生產(chǎn)到臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，涌現(xiàn)出一批關(guān)鍵核心技術(shù)和標志性產(chǎn)品。
在南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷，已匯聚40余家細胞和基因技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)與1300余家生命健康領(lǐng)域上下游企業(yè)，平均每平方公里就有65家企業(yè)在此研發(fā)、生產(chǎn)，接連催生出基因測序、單細胞測序、基因編輯、特異型/通用型CAR-T細胞治療等領(lǐng)域全球及全國領(lǐng)先的產(chǎn)品和技術(shù)。
在蘇州，超30個細胞和基因技術(shù)領(lǐng)域公共服務(wù)平臺初步覆蓋細胞和基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展全生命周期，20余項關(guān)鍵核心技術(shù)實現(xiàn)突破，50余條管線相繼進入臨床研究階段。目前，園區(qū)已集聚細胞和基因技術(shù)上下游企業(yè)超220家，累計獲該領(lǐng)域臨床批件超100張、數(shù)量占全國約20%。
在蘇州、南京“雙核引領(lǐng)”下，徐州、常州、無錫、南通、泰州等“多地協(xié)同”的產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局初步形成。截至2025年6月，全省細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)明專利申請量為8314件，占全國12.8%、居全國第三；發(fā)明專利授權(quán)量為2825件，占全國11.7%、居全國第四，其中細胞治療、基因治療等細分領(lǐng)域?qū)＠麛?shù)均居全國前列。一系列創(chuàng)新成果，讓中國不再只是“技術(shù)轉(zhuǎn)化地”，而成為可以與國際并肩的“細胞和基因治療中心樣本”。
江蘇細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)緣何能成果頻頻？一方面離不開資金引導(dǎo)。省政府資金和社會資本不斷加大對細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)投入，蘇州、無錫分別設(shè)立60億元、40億元的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專項母基金，重點投向細胞和基因治療領(lǐng)域?！敖陙?，園區(qū)生物醫(yī)藥企業(yè)持續(xù)獲得資本青睞，國內(nèi)外管線授權(quán)交易和國際合作加速涌現(xiàn)，企業(yè)創(chuàng)新實力得到廣泛認可?！碧K州工業(yè)園區(qū)相關(guān)負責(zé)人介紹，園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)保持著創(chuàng)新企業(yè)加速成長、創(chuàng)新成果加速涌現(xiàn)、頂尖人才加速集聚的良好發(fā)展態(tài)勢。另一方面離不開人才的加碼。南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷、蘇州工業(yè)園區(qū)等集聚超2000名產(chǎn)業(yè)人才，形成“研發(fā)—中試—生產(chǎn)”全鏈條人才生態(tài)。
而這背后，則是江蘇各地優(yōu)質(zhì)政策的加持。2018年省出臺《省政府關(guān)于推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》，2021年出臺《關(guān)于促進全省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干政策措施》，2023年省印發(fā)《關(guān)于推動戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)融合集群發(fā)展的實施方案》，提出打造5個具有國際競爭力的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群，為首的便是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。
早在2006年，蘇州工業(yè)園區(qū)便啟動“科技領(lǐng)軍人才創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)工程”，園區(qū)先后發(fā)布核酸藥物、細胞療法兩批次“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項目，并發(fā)揮蘇州自貿(mào)片區(qū)優(yōu)勢，深入開展生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈開放創(chuàng)新。“我在硅谷感受過的創(chuàng)業(yè)熱情和激情，在這里同樣能感受到。”歸國半年后，博士朱芳芳在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)成立血霽生物，成為全球第3家、國內(nèi)第1家專注于血小板研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化的生物科技公司。
從突破瓶頸到布局未來，發(fā)展根基不斷夯實
細胞和基因技術(shù)被譽為“未來醫(yī)學(xué)新支柱”，以傳統(tǒng)藥物難以比擬的長期療效和治愈潛力，成為新一代精準醫(yī)療的重要手段。國務(wù)院發(fā)展研究中心預(yù)計，5—10年后細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)將進入規(guī)?；鲩L階段。江蘇如何在這場關(guān)乎未來的競賽中搶占先機、構(gòu)筑持續(xù)領(lǐng)先優(yōu)勢？
南京江北新區(qū)某生物醫(yī)藥企業(yè)負責(zé)人坦言，資金短缺是制約企業(yè)推進研發(fā)與擴大生產(chǎn)的關(guān)鍵因素，“細胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)研發(fā)周期長、不確定性高，社會資本往往望而卻步，企業(yè)融資渠道有限?！碧K州市工業(yè)園區(qū)另一家初創(chuàng)企業(yè)的負責(zé)人也坦言：“企業(yè)核心工藝和關(guān)鍵設(shè)備方面仍受制于人，導(dǎo)致研發(fā)成本居高不下，直接制約了創(chuàng)新迭代的速度。”
省戰(zhàn)略與發(fā)展研究中心研究員張婧欣分析認為，目前省細胞和基因技術(shù)領(lǐng)域關(guān)鍵核心技術(shù)仍有待突破，目前多數(shù)技術(shù)仍停留在早期探索階段，部分中高端裝備與耗材依賴進口。同時，該領(lǐng)域產(chǎn)品成本高而終端支付能力有限，藥品市場可及性弱。如何破解這些瓶頸？省各部門正在協(xié)同發(fā)力，積極構(gòu)建更加完善的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。
蘇州國發(fā)創(chuàng)業(yè)投資控股有限公司董事長、蘇州未來產(chǎn)業(yè)天使基金負責(zé)人張希凌說，后續(xù)將更好發(fā)揮產(chǎn)業(yè)基金的引導(dǎo)和撬動作用，“我們?yōu)楸煌镀髽I(yè)定制‘人才引育+政策落地’解決方案。協(xié)助生物醫(yī)藥項目對接蘇州姑蘇領(lǐng)軍人才計劃，提供落戶、科研經(jīng)費等支持，同時發(fā)揮國有資本引導(dǎo)作用，吸引社會資本參與天使輪投資，構(gòu)建‘國有資本打底—市場化資本跟進—產(chǎn)業(yè)資本戰(zhàn)略投資’的接力式融資體系，解決早期項目‘融資難、融資貴’問題。”
“我們將進一步推動高校、科研院所、企業(yè)等創(chuàng)新主體深度融合，提升關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)能力，同時探索南京鼓樓醫(yī)院等具有國家干細胞臨床研究機構(gòu)備案資質(zhì)的醫(yī)院建設(shè)細胞治療?？?，提升臨床研究轉(zhuǎn)化能力。”江蘇省發(fā)展改革委相關(guān)負責(zé)人表示，未來還將提供產(chǎn)品上市審批支持，加快細胞和基因治療產(chǎn)品上市進程。
