2025年7月1日，國家醫(yī)保局、國家衛(wèi)健委聯(lián)合出臺《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（以下簡稱《措施》），進(jìn)一步完善全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的舉措。自2015年被行業(yè)定義為“中國創(chuàng)新藥元年”以來，10年間，國家出臺了多項(xiàng)政策鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新，我國也開啟了從仿制藥大國向創(chuàng)新藥大國的轉(zhuǎn)變。
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從國家頂層設(shè)計，到地方試點(diǎn)探索，曾經(jīng)歷過階段性寒冬的創(chuàng)新藥如今駛在了快車道上。“創(chuàng)新型國家的高質(zhì)量發(fā)展，需要真正的新質(zhì)生產(chǎn)力?！比涨霸跍e辦的創(chuàng)新藥械準(zhǔn)入與治理研討會上，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林直言，“在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，新質(zhì)生產(chǎn)力就落在多部門協(xié)同的實(shí)業(yè)中”。
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創(chuàng)新藥械進(jìn)醫(yī)院納入考核
2024年7月，國務(wù)院常務(wù)會議上審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，一年后，《措施》出臺?！斑@一年間，長三角、珠三角、京津冀等地區(qū)都拿出了真金白銀。”金春林說，“從藥品研發(fā)的研發(fā)端、支付端、準(zhǔn)入端、配套措施等多個方面都提供了‘干貨’。如在研發(fā)端，藥品數(shù)據(jù)賦能生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展、新藥在三期申報階段就可以與醫(yī)保局進(jìn)行溝通、引入保險資金支持研發(fā)等，《措施》帶來了許多鼓舞?！?/p>
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中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會資深會長宋瑞霖介紹，我國目前擁有1775種first-in-class（首創(chuàng)新藥）管線，全球占比19%；從license-out（技術(shù)授權(quán)出海）數(shù)量來看，我國在全球占14%，總金額在全球占30%，中國醫(yī)藥正逐漸成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要源頭。
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“從上海新藥新械發(fā)展角度來看，器械比較快、比較多，藥品周期則長些?！鄙虾Ｊ猩昕滇t(yī)院發(fā)展中心黨委書記趙丹丹介紹，為助推本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，“創(chuàng)新藥械進(jìn)醫(yī)院”已納入上海市級醫(yī)院的績效考核范圍；同時，2025年6月，申康下屬的上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院聯(lián)合保險機(jī)構(gòu)推出“申愛?！保绕趶娜橄侔?、卵巢癌、宮頸癌和子宮內(nèi)膜癌等4個女性常見腫瘤起步，覆蓋25個腫瘤病種，創(chuàng)新性地為確診患者、復(fù)發(fā)患者這類“帶病體”提供術(shù)前可投保的機(jī)會，“在100萬保額中，可以用創(chuàng)新藥械，解決了‘不敢用新藥’的一些實(shí)際問題，也是一種針對多層次保障的嘗試”。
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長久以來，業(yè)界經(jīng)常用“3個10”形容創(chuàng)新藥械研發(fā)的難度——10個億資金投入、10年時間、不到10%的成功率。如今，“3個準(zhǔn)入”——藥監(jiān)準(zhǔn)入、醫(yī)保準(zhǔn)入、醫(yī)院準(zhǔn)入正在積極推動探索“無人區(qū)”。金春林說，用得快、用得多是支持創(chuàng)新藥發(fā)展的最核心內(nèi)容，而能否將患者治療好，是準(zhǔn)入的唯一標(biāo)準(zhǔn)。
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臨床機(jī)構(gòu)介入源頭創(chuàng)新
臨床機(jī)構(gòu)從中能發(fā)揮哪些作用？“在全球前20名的醫(yī)療機(jī)構(gòu)中，中國只占兩家，美國占16家。在腫瘤藥研發(fā)領(lǐng)域，真正中國領(lǐng)先的‘全球新藥物’只有3%，大多數(shù)仍為fastfollow（快速跟進(jìn)開發(fā)藥物）。在監(jiān)管上，盡管我們加入了人用藥品注冊技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會（ICH），但尚未實(shí)現(xiàn)真正互認(rèn)，在國際化上存在政策堵點(diǎn)及挑戰(zhàn)?！彼稳鹆靥寡?。
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在他看來，臨床機(jī)構(gòu)未能介入源頭創(chuàng)新是目前的一大短板，“未被滿足的臨床需求，首先是在臨床服務(wù)中發(fā)現(xiàn)的，如果我國只有臨床醫(yī)學(xué)家而沒有臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家，源頭創(chuàng)新就很難真正做到”。為此，宋瑞霖曾多次建議，各個國家醫(yī)學(xué)中心應(yīng)開展研究者發(fā)起的臨床研究項(xiàng)目（IIT），在各省市建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)平臺，在全國建立國際認(rèn)可的權(quán)威性審評制度?！按筢t(yī)院都有多學(xué)科會診（MDT）制度，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也需要多部門MDT，不能聯(lián)而不動。真正的first-in-class創(chuàng)新，要從‘盯藥’轉(zhuǎn)向‘盯病’，推動醫(yī)生從看病者轉(zhuǎn)變?yōu)檠芯空撸@絕對不能只是一小部分人展現(xiàn)聰明才智的平臺?！?/p>
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近年來，依托“粵港澳藥械通”政策，香港大學(xué)深圳醫(yī)院作為全國首家試點(diǎn)醫(yī)院已引入32種創(chuàng)新藥品、18種器械，惠及患者逾6000人次，積累了寶貴的內(nèi)地人群創(chuàng)新藥械臨床應(yīng)用真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）。暨南大學(xué)粵港澳大灣區(qū)藥品與醫(yī)療器械真實(shí)世界研究院院長蔣杰分享了經(jīng)驗(yàn)，“真實(shí)世界研究的目標(biāo)人群是實(shí)際臨床用藥的患者，樣本量可達(dá)數(shù)千、數(shù)萬人，在賦能新藥研發(fā)、加速審評審批等方面發(fā)揮著重要作用。”
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他以瑞美吉泮為例，“這是目前全球首個且唯一具有快速溶解口腔崩解片劑型的降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑，可同時用于偏頭痛急性期治療和預(yù)防?！比ツ甑?，“粵港澳大灣區(qū)瑞美吉泮治療偏頭痛患者登記研究”迎來總結(jié)會，這也是首個成功完成的“粵港澳藥械通”產(chǎn)品真實(shí)世界研究案例。“120名受試者入組，12個月內(nèi)完成所有臨床研究流程，研究結(jié)果已在2024年美國疼痛周大會和中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會議上發(fā)布，為國內(nèi)醫(yī)生提供了充分的臨床用藥指導(dǎo)依據(jù)?！薄靶滤幮悼梢猿蔀獒t(yī)生的臨床先進(jìn)武器。未來，我們也希望醫(yī)保部門可以采納相關(guān)數(shù)據(jù)，最終實(shí)現(xiàn)多方共贏的真實(shí)世界研究?！笔Y杰說。
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疏通“最后一公里”堵點(diǎn)
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心副主任何江江介紹，去年，中心掛牌上海市衛(wèi)生健康數(shù)字智能創(chuàng)新實(shí)驗(yàn)室。未來在真實(shí)世界研究、大數(shù)據(jù)模型等領(lǐng)域開展申報、應(yīng)用、倫理審查等工作，旨在為患者獲益、學(xué)科發(fā)展、體系建設(shè)與監(jiān)管創(chuàng)新等方面發(fā)揮推動作用。
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“其實(shí)，討論藥械之‘新’，底層邏輯是高價值。能不能進(jìn)醫(yī)院，并非看新不新。”上海市第六人民醫(yī)院醫(yī)院管理研究中心主任楊海提到，“在整個生物醫(yī)藥創(chuàng)新鏈中，大家始終認(rèn)為醫(yī)院是創(chuàng)新的源頭或市場，卻忽略了我們還可以做價值驗(yàn)證的工作?！彼榻B，在澳大利亞，新藥械正式進(jìn)入醫(yī)保支付前會有臨時支付政策，在原有的醫(yī)保目錄中找到同類產(chǎn)品價格最低者進(jìn)行同價支付，一段時間后，根據(jù)多中心臨床累積的數(shù)據(jù)評估確定是否正式準(zhǔn)入，并調(diào)整價格。“雖然這個周期會比原先更長，但如果要真正走通創(chuàng)新藥械進(jìn)醫(yī)院之路，企業(yè)須在上市前的更早期介入前瞻性數(shù)據(jù)收集和評價，打通這個卡點(diǎn)?！?/p>
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在疏通“最后一公里”上，上海要求定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在醫(yī)保目錄調(diào)整后一個月內(nèi)召開藥事會，討論相關(guān)藥品進(jìn)院事宜。上海市藥品和醫(yī)療器械不良反應(yīng)監(jiān)測中心研究部部長楊依晗說，醫(yī)生還有最后一個顧慮：許多創(chuàng)新藥是抗腫瘤類藥物，之前沒有使用經(jīng)驗(yàn)，不敢開處方?！叭ツ瓿酰覀兩陥罅碎L三角地區(qū)本土創(chuàng)新藥安全性評價，梳理了3年內(nèi)的42個創(chuàng)新藥，得到了其中5個產(chǎn)品需要風(fēng)險干預(yù)的結(jié)論。我想，未來隨著國家建立統(tǒng)一的生物制品安全評價平臺，保障用藥安全，將提升整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的信心，形成良性循環(huán)?！?/p>
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正如金春林所說，我國創(chuàng)新藥行業(yè)正在邁入從政策紅利到盈利兌現(xiàn)再到估值重塑的正循環(huán)。相信在《措施》等政策的保駕護(hù)航下，準(zhǔn)入提速+支付擴(kuò)容+臨床激勵的全鏈條支持體系，將推動我國向“原研藥強(qiáng)國”轉(zhuǎn)型，最終實(shí)現(xiàn)“患者用得上、基金扛得住、企業(yè)有動力”的多贏格局。
